Farmacêutica diz que remédio experimental não está disponível para Lito Sousa após diagnóstico de doença rara

Lito faz apelo urgente por tratamento experimental Reprodução/Instagram A Ionis Pharmaceuticals, responsável pelo estudo com o medicamento experimental ION71...

Lito faz apelo urgente por tratamento experimental Reprodução/Instagram A Ionis Pharmaceuticals, responsável pelo estudo com o medicamento experimental ION717 e apontada pela família de Lito Sousa como a principal esperança de tratamento para o influenciador digital, publicou comunicado no Instagram na tarde desta terça-feira (25) confirmando que a pesquisa está fechada para novos participantes e que, neste momento, também não permite o uso compassivo da substância (veja abaixo): "Nosso medicamento experimental, o ION717, está sendo estudado pela primeira vez em pessoas com doenças priônicas. Este ensaio clínico em estágio inicial foi desenvolvido para ajudar os pesquisadores a compreender sua segurança, o quanto ele é bem tolerado e como afeta o organismo". "O ensaio não está mais recrutando participantes. A segurança e a eficácia do ION717 ainda não foram estabelecidas, e o medicamento não está atualmente disponível por meio de um programa de acesso expandido da Ionis". Initial plugin text Mais cedo, a empresária Mila Seidl, esposa do piloto, afirmou que a família ainda não conseguiu uma vaga para que ele receba um dos tratamentos experimentais pesquisados contra a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). Segundo Mila, o Broad Institute, outra possível alternativa para o tratamento de Lito, e que é ligado a Harvard e ao MIT, respondeu que o brasileiro pode passar por uma entrevista inicial para outro estudo, o PRiSM. De acordo com Mila, porém, a possibilidade oferecida neste momento seria de ingresso no grupo de controle, que não recebe o medicamento experimental. “Provavelmente teríamos que nos mudar e ficar à disposição sem ter uma certeza que um dia receberíamos o medicamento”, escreveu. Mila afirmou ainda que todos os retornos obtidos até agora partiram de contatos feitos pela própria família e disse que, até a publicação dos stories, não havia recebido auxílio do Itamaraty ou do governo federal nas tratativas com os centros de pesquisa. “Todas as respostas foram de contatos feitos exclusivamente nossos. Não tivemos contato do Itamaraty ou Governo Federal até o momento ou iniciativas do Min Saúde com relação ao caso do tratamento.” Lito faz apelo pro tratamento experimental para doença rara; veja o que se sabe O que diz o Broad Institute Após a repercussão nas redes sociais, o Broad Institute publicou uma nota, nesta terça-feira (25), nas redes sociais comentando o caso do Lito. Confira: "Obrigado a todos que entraram em contato para demonstrar seu apoio ao Lito. Estamos em contato com a equipe dele para ajudar a avaliar as opções disponíveis. A doença priônica é rara e devastadora e, no momento, não existem tratamentos eficazes. Estamos trabalhando para mudar isso, mas as pesquisas — incluindo os ensaios clínicos — ainda estão em estágios iniciais. Estamos avançando o mais rápido que podemos. Dezenas de milhares de pessoas demonstraram carinho e preocupação com o Lito. Não sabemos se podemos ajudar, mas vamos tentar." A manifestação ocorre dois dias depois de Mila dizer que havia conversado por WhatsApp com o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, mas que o contato ainda não havia resultado em uma alternativa concreta de tratamento. No domingo (23), o deputado federal Chico Alencar (PSOL-RJ) também havia encaminhado um ofício ao Ministério da Saúde, à Presidência da República e ao Itamaraty pedindo auxílio para estabelecer contato com universidades e centros estrangeiros que desenvolvem pesquisas sobre a doença. Nas redes sociais, Padilha afirmou naquele dia que estava em contato com a família. Mila confirmou posteriormente a conversa, mas disse que não houve avanço. “Falei rapidamente com o ministro no WhatsApp, mas a gente não avançou em nada”, afirmou ela na ocasião. Segundo Mila, como não há atualmente no Brasil um medicamento disponível contra a doença, a família esperava auxílio principalmente nas negociações com instituições estrangeiras. Estudos estão sem vaga imediata Desde que o diagnóstico de Lito foi divulgado, na sexta-feira (21), a família iniciou uma corrida para tentar incluí-lo em estudos clínicos realizados fora do Brasil. No domingo, Lito apareceu pela primeira vez nas redes sociais após a divulgação da doença e fez um apelo, em inglês, para que seu caso fosse avaliado com urgência pela Ionis Pharmaceuticals, pelo Broad Institute, por Harvard e pela Mayo Clinic. A mobilização se concentra principalmente em duas pesquisas experimentais que tentam reduzir a produção da proteína príon normal, usada como matéria-prima no processo que provoca danos ao cérebro de pacientes com doenças priônicas. O ION717, desenvolvido pela Ionis Pharmaceuticals, utiliza uma tecnologia conhecida como ASO para reduzir a produção dessa proteína. O estudo é o mais avançado dos dois e começou a testar a substância em pacientes em 2024. Segundo o registro oficial no ClinicalTrials.gov consultado anteriormente pelo g1, a pesquisa está classificada como “ativa, não recrutando”, o que significa que continua em andamento, mas não aceita novos voluntários no momento. A família tentava também obter o medicamento por uso compassivo, modalidade que pode permitir que um paciente receba uma substância ainda experimental mesmo sem participar formalmente do ensaio clínico. Agora, segundo Mila, a farmacêutica informou que essa alternativa também não está disponível neste momento. O segundo estudo é o PRiSM, conduzido pelo Broad Institute e ligado a pesquisadores de Harvard e do MIT. Ele utiliza outra tecnologia, conhecida como RNA de interferência, mas também busca diminuir a produção da proteína que alimenta o processo da doença. Essa pesquisa está em uma etapa mais inicial. A primeira fase de testes em humanos foi aberta em abril deste ano, com previsão de participação de 15 voluntários. Mila afirmou nesta terça que o instituto ofereceu à família a possibilidade de realizar a entrevista inicial, mas que Lito seria direcionado, neste momento, ao grupo de controle. Em estudos clínicos, o grupo de controle serve para permitir a comparação dos resultados entre pacientes que recebem o tratamento pesquisado e aqueles que não recebem a substância experimental. “Agora nos resta esperar um dos dois estudos abrir uma vaga. Espero que a gente tenha esse tempo”, escreveu Mila. Doença rara e de rápida progressão Lito foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma condição neurológica rara, progressiva e sem cura conhecida. Segundo relato da esposa, em poucas semanas o influenciador apresentou rápida perda de movimentos e de parte da visão e passou a depender de cuidados constantes. A DCJ pertence ao grupo das doenças causadas por príons, proteínas que assumem uma forma anormal e passam a induzir outras proteínas do cérebro a se deformarem. Esse processo provoca uma reação em cadeia que causa danos progressivos aos neurônios. Não existe atualmente um tratamento capaz de reverter ou interromper comprovadamente a evolução da doença. Os cuidados disponíveis são voltados principalmente ao controle dos sintomas e ao suporte ao paciente. Os medicamentos buscados pela família de Lito ainda estão em fase de pesquisa e não tiveram segurança e eficácia comprovadas contra a doença. Dados publicados pelo Ministério da Saúde mostram que o Brasil teve 547 casos confirmados de DCJ entre 2005 e 2021. São Paulo concentrou 202 deles, o maior número entre os estados. A literatura citada pelo ministério aponta que cerca de 90% dos pacientes morrem entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, embora a evolução possa variar de caso para caso.